FDA 批准首个含活性成分的药物可用治疗罕见严重性癫痫

美国政府 FDA 官网 6 月 25 日报道，FDA 许可 GW 研究有限Corporation Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶液用于两种少见而更为严重帕金森氏症，即 Lennox-Gastaut 病症和 Dret 病症关的癫痫的化疗，一般来说于 2 岁及以上年龄的病人。这是 FDA 许可的首个富包涵从中提取纯化小儿物所包涵的小儿物。它也是 FDA 许可的首个用于 Dret 病症病人化疗的小儿物。CBD 是植物的一种所包涵。不过，CBD 不亦会引起四氢酚（THC）的呕吐或欣快感。THC（不是 CBD）是影响人格状况的主要所包涵。

「此次许可提醒人们，推进健康拓展计划，正确分析报告中富包涵的活性所包涵，可以造就不可或缺的化疗小儿物。而且，FDA 致力这种谨慎的科研和小儿物开发，」FDA 局长 Gottlieb 耶鲁大学称。「测试者小儿物兼容性与正确性的依此临床试验及 FDA 严格的小儿物许可程序是将起源于的化疗小儿物带给病人的不太可能方式。由于赞同此次许可的临床研究前提且支配极好，因此处方者可以对小儿物的均匀强度和一致的小儿物拘禁有信心，它们赞同化疗这些复杂和更为严重帕金森氏症病症所需的必要静脉注射。我们将暂时赞同对衍生的产品的潜在医疗主要用途进行严格的科研，并与有意为病人包括安全、有效、高低质量的产品的脚本语言合作。但与此同时，我们打算施加压力，因为我们看到非法零售商包涵 CBD 的的产品存在更为严重的、未经证实的医疗论点。零售商未经许可的的产品，不确定的静脉注射和亦会使病人无法获取必要的、公认的化疗来化疗更为严重甚至骇人的营养不良。」

Dret 病症是一种少见的遗传性营养不良，该营养不良发病于出生后的第一年，有频频的发热关的帕金森氏症（热性惊厥）。之后，一般来说亦会有其它类型的帕金森氏症经常出现，之外乳头阵挛性癫痫（不随意乳头癫痫）。此外，帕金森氏症停滞状况也确实暴发，这是一种潜在危及精神上的停滞帕金森氏症活动，无需急救化疗。患有 Dret 病症的学龄前其母语及运动潜能往往拓展要强，并亦会经历活动过度及其它关的困难。

Lennox-Gastaut 病症始于学龄前后期。该营养不良的特色是有形式多样的帕金森氏症。Lennox-Gastaut 病症病人在幼儿期开始有频频的帕金森氏症癫痫，一般来说在三至五岁之间暴发。近四分之三受影响的病人有强直性癫痫，这导致乳头肉无法支配地挤压。几乎所有患有 Lennox-Gastaut 青光眼的学龄前都亦会经常出现研修弊端和与生俱来持续性。不少人的运动潜能，如坐着和爬到的潜能也中止。大多数患有 Lennox-Gastaut 青光眼的人其日常生活中的日常活动无需协助。

FDA 小儿物评价与研究中心神经生物学的产品业务主任 Dunn 耶鲁大学称：「Dret 青光眼和 Lennox-Gastaut 青光眼病人不易支配的帕金森氏症对这些病人的生活低质量产生了深远影响的影响。对 Lennox-Gastaut 病人来说，除了另一种不可或缺化疗方案之外，这次前所未有地为 Dret 病人专门许可了一款小儿物，这将为化疗这种营养不良病人包括一个不可或缺且必要的改善。」

Epidiolex 的正确性基于 3 项随机、双盲、CPA依此临床试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 病症或 Dret 病症病人参与。Epidiolex 与其他小儿物三人服用，与CPA相比，其显示对减低帕金森氏症癫痫除此以外有效。

临床试验中，Epidiolex 化疗病人暴发的最常见药物是嗜睡、麻醉和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、疲劳、不适和疲乏、发烧、睡眠持续性和睡眠低质量差及感染。

Epidiolex 必须随病人用小儿手册三人发放，该手册描述了有关小儿物使用和可能性的不可或缺文档。所有化疗帕金森氏症的小儿物都是如此，最更为严重的可能性之外自杀、自杀、情绪激动、新的或恶化的精神分裂症、危险性和肝病。Epidiolex 也亦会引起肝细胞细菌感染，一般来说是轻微的，但增加了少见但格外更为严重细菌感染的可能性。格外更为严重的肝细胞细菌感染亦会导致恶心、呕吐、咳嗽、疲劳、发烧、水肿和/或黑尿。

根据交通管制有机物美国国亦会（CSA），CBD 目前是目录 I 的有机物，因为它是植物的一种化学所包涵。为了赞同这次的上市核发，该Corporation进行了非临床和临床研究，来作分析报告 CBD 的滥用可能性。FDA 授予了该小儿物的上市核发优先审评年满，其用于 Dret 病症的上市核发获取了快速通道审评年满，其用于 Dret 病症和 Lennox-Gastaut 病症被授予了孤儿小儿年满。

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编者： 冯志华